توقف ناشنوایی موش‌ها با ژن درمانی

به گزارش ایسنا و به نقل از ورج، اگر ایمنی این روش ویرایش ژن ثابت شود، می تواند یک روز برای درمان همین نوع از کم شنوایی در انسانها نیز استفاده شود.

محققان ابزار ویرایش ژنCRISPR-Cas9به داخل گوش موش های زنده با ناشنوایی ناشی از جهش تزریق کردند. براساس تحقیق منتشر شده در مجله "نیچر"(Nature)این قیچی های مولکولی توانستند دقیقا کپی یک ژن عامل بیماری را بدون ایجاد اختلال در نسخه سالم، قطع کنند. اگرچه محققان معتقدند که می توانستند تنها یک بخش کوچکی از سلول های گوش را ترمیم کنند که باعث می شد موش های تحت درمان قدرت شنوایی خود را کاملا از دست بدهند.

طی چند سال گذشته گام های بزرگی در زمینه ویرایش ژن برداشته شده است. در ماه گذشته، دانشمندان تلاش کردند تا برای اولین بارDNAفردی را درون بدن خودش و به منظور درمان یک اختلال ژنتیکی به نام "سندرم هانتر"، درمان کنند. این تکنیک یاد شده در تلاش است تاDNAرا در داخل بدن یک حیوان زنده، در این مورد روی موش ها، ویرایش کند. اگرچه که هنوز زود است تا این روش درمانی به کلینیک ها راه پیدا کند ولی گامی مهم در توسعه ژن درمانی است که به منظور درمان یا پیشگیری از بیماری هایی است که با ژن ها سر و کار دارند.

فیدور اورنو، معاون موسسه بیوتکنولوژی آلتیوس می گوید: هم اکنون ما وارد دوره ای شده ایم که ژنوم انسانی به عنوان یک داروی واقعی تلقی می شود.

وی افزود: این تحقیقات اولین گام مهم و چشم اندازی قوی برای امید بخشی به بیمارانی است که این جهش ژنی را داشته اند.

دانشمندان این مکانیسم را برای ویرایش قطعات کد ژنتیکی طراحی کرده اند. این تکنیک به سرعت در حال پیشرفت است. سال گذشته درچین، پزشکان سلول های ایمنی را از بیماران مبتلا به سرطان ریه استخراج کردند سپس با ویرایش آنها، دوباره سلول ها را به بیمار تزریق کردند تا به مقابله با این بیماری کمک کنند. در اوایل سال جاری نیز، دانشمندان در ایالات متحده از روش اصلاح ژنCRISPR-Cas9استفاده کردند تا ژن جنین انسان را ویرایش کنند و سعی کنند تا جهش ژنی که باعث ایجاد یک بیماری خطرناک قلبی می شود را اصلاح کنند.

پروفوسور دیوید لویی، استاد شیمی و زیست شناسی دانشگاه هاروارد و همکارانش ژن های کپی شده را تکه تکه کردند و روشCRISPR-Cas9را با یک قطره چربی تلفیق کردند تا به این ابزار ویرایش ژن اجازه دهد به سلول های موی موش نفوذ کند. هنگامی که این مخلوط به داخل یک گوش از موش تازه متولد شده و بیمار وارد شد، قیچی های مولکولی قادر به قطع کپی ژن مسبب ناشنوایی شدند. این برش زمانی صورت گرفت که این ژن کپی در حال ترک کردن ژن سالم بود. این درمان به سلول های مو اجازه داد تا سالم بمانند و موش را از ناشنوایی نجات دهد.

پروفوسور لویی افزود: قبل از اینکه این روش درمانی روی انسان انجام شود، نیاز است تا در ابتدا روی سلول های انسانی و سپس روی حیوانات بزرگ تر مانند خوک و میمونها آزمایش شود و مدت زمانی که می توان اطمینان حاصل کرد تا از سالم و مطمئن بودن این روش اطمینان حاصل کرد، یک دهه خواهد بود. این در حالی است که فیدور اورنو معتقد است این مدت زمان دو سال خواهد بود.

وی اظهار کرد: آزمایش بالینی برای ویرایشDNAو درمان اختلال های ژنتیکی با ابزار متفاوت ژن درمانی موسوم به "انگشت فلز روی" در حال انجام است. بنابراین مسیری روشن برای چگونگی درمان انسانی پیش رو است.